Unele afecţiuni apar atât de rar, încât costul de realizare şi introducere pe piaţă a unui produs medicamentos pentru diagnosticarea, prevenirea sau tratarea afecţiunii respective nu ar fi recuperat prin vânzările preconizate ale produsului medicamentos, iar industria farmaceutică ar fi refractară la realizarea produsului medicamentos în condiţii normale de piaţă. Aceste produse medicamentoase sunt denumite "orfane".

Stimulente pentru realizarea de produse medicamentoase orfane au fost puse la dispoziţie în Statele Unite ale Americii din 1983 şi în Japonia din 1993.

Prin această fundamentare, a fost adoptat Regulamentul (CE) nr. 141/2000 al Parlamentului European şi al Consiliului din 16 decembrie 1999 privind produsele medicamentoase orfane, având drept scop stabilirea unei proceduri comunitare pentru desemnarea produselor medicamentoase ca produse medicamentoase orfane şi oferirea de stimulente pentru cercetarea, dezvoltarea şi lansarea pe piaţă a produselor medicamentoase orfane desemnate.

Criterii de desemnare

Un produs medicamentos este desemnat ca produs medicamentos orfan dacă sponsorul acestuia poate dovedi că:

• acesta este prevăzut pentru diagnosticarea, prevenirea şi tratamentul unei afecţiuni care pune în pericol viaţa, care provoacă slăbirea cronică a organismului sau pentru o afecţiune gravă şi cronică ce nu afectează mai mult de 5 din 10000 de persoane din Comunitate la momentul solicitării sau

• este prevăzut pentru diagnosticarea, prevenirea şi tratamentul unei afecţiuni care pune în pericol viaţa, care provoacă slăbirea cronică a organismului sau pentru o afecţiune gravă și cronică din Comunitate şi că fără stimulente este puțin probabil ca desfacerea produsului medicamentos în Comunitate să genereze venituri suficiente pentru justificarea investiţiei necesare;

• nu există nici o metodă satisfăcătoare de diagnosticare, prevenire sau tratament a afecţiunii respective autorizată în Comunitate sau, dacă această metodă există, produsul medicamentos va fi de un folos semnificativ celor care suferă de această afecţiune.

Prin acest regulament, în cadrul Agenţiei europene pentru evaluarea produselor medicamentoase s-a înfiinţat un Comitet pentru produse medicamentoase orfane.

Procedura de desemnare şi de radiere din registru

Pentru obţinerea desemnării unui produs medicamentos ca produs medicamentos orfan, sponsorul trebuie să înainteze agenţiei o cerere în orice etapă de realizare a produsului medicamentos înaintea depunerii cererii pentru autorizaţia de comercializare.

Agenţia asigură emiterea avizului de către comitet în termen de 90 de zile de la primirea unei cereri valabile.

Produsul medicamentos desemnat este înscris în Registrul comunitar al produselor medicamentoase orfane.

În fiecare an, sponsorul înaintează agenţiei un raport privind stadiul realizării produsului medicamentos desemnat.

Un produs medicamentos orfan desemnat este radiat din Registrul comunitar al produselor medicamentoase orfane:

• la cererea sponsorului;

• dacă se constată, înaintea acordării autorizaţiei de comercializare, că produsul medicamentos respectiv nu mai respectă criteriile;

• la expirarea perioadei de exclusivitate a pieţei.

De reţinut este şi faptul că, potrivit Regulamentului European nr 141/2000, numai medicamentele pentru uz uman pot fi desemnate ca “medicamente orfane”. Prin urmare, termenul nu se referă la medicamente veterinare, dispozitive medicale, suplimente nutriţionale şi produse dietetice.

Prin Hotărârea în cauza T-301/12 Laboratoires CTRS/Comisia, Curtea de Justiţie a Uniunii europene a anulat decizia Comisiei de refuz al autorizării introducerii pe piaţă a medicamentului numit Orphacol, arătând că autorizaţia de introducere pe piaţă poate fi eliberată pentru acest medicament orfan datorită unei utilizări medicale bine stabilite de mai mult de 10 ani.

Referiri la Registrul comunitar al produselor medicamentoase orfane se regăsesc în:

• Legea nr. 95/2006 privind reforma în domeniul sănătăţii (publicată în Monitorul Oficial nr. 372/2006, cu modificările şi completările ulterioare);

• Ordinul ministrului sănătăţii nr. 1448/2010 (publicat în M.Of. nr. 4/2011) de aprobare a Reglementării privind autorizarea de punere pe piaţă şi supravegherea medicamentelor de uz uman;

• Norma – aprobată prin Ordinul ministrului sănătăţii nr. 1483/2010 (publicat în M.Of. nr. 5/2011) privind procedura administrativă a Agenţiei Naţionale a Medicamentului şi a Dispozitivelor Medicale de gestionare a variaţiilor.